| Главная » Файлы » Исследования, Медицина, Наука, Учёные |
В мире зарегистрировано самое дорогое лекарство
| 16.11.2012, 16:30 | |
Четвертое генное лекарство выпустила голландская биотехнологическая компания. Оно предназначенного для генной терапии редкого наследственного заболевания - дефицита фермента липопротеиназы (ЛПЛ). Этот фермент способствует расщеплению жиров, поступающих в организм человека с пищей. Из-за мутации в гене, кодирующем выработку фермента ЛПЛ, у больных он не вырабатывается в нужном количестве. Такие пациенты вынуждены придерживаться очень строгой диеты с резким ограничением жиров. Малейшее отклонение от диеты ведет к опасному повышению уровня жиров в крови и, как следствие, воспалению поджелудочной железы. У некоторых больных угрожающие жизни приступы острого панкреатита случаются даже без нарушения диеты. Доказано, что однократная серия внутримышечных инъекций нового лекарства в бедро позволяет осуществить замену дефектного гена на его рабочую копию. Как поясняет гендиректор голландской компании Йорн Алдаг, «высокая цена препарата отчасти оправдана узким рынком. ЛПЛ диагностируется у 1-2 человек на миллион. В Евросоюзе их число составляет всего несколько сотен. Со временем препараты генной терапии будут разработаны для большого количества редких заболеваний, для которых в настоящее время не существует эффективной терапии. Например, гемофилии, болезни Паркинсона, перемежающейся порфирии». В настоящее время курс геннотерапевтического воздействия во всем мире прошло около 10 тысяч пациентов, в данной области зарегистрировано более 2300 протоколов клинических испытаний. | |
| Просмотров: 682 | Загрузок: 0 | | |
| Всего комментариев: 0 | |